Gentherapie, Klonen und Stammzellen: Fortschritte in der Biomedizin

Gentherapie: Eine Revolution in der Medizin

Die vielleicht aufregendste Anwendung der Gentechnik ist die Gentherapie beim Menschen.

Grundlagen und Ziele der Gentherapie

Die Gentherapie zielt darauf ab, Krankheiten zu behandeln, zu heilen und zu verhindern, die durch ein einzelnes defektes Gen verursacht werden, indem ein therapeutisches oder funktionelles Gen in den Patienten eingeführt wird. Die Insertion eines funktionellen Gens soll das defekte Gen ersetzen und die genetische Anomalie reparieren, oder diese Zellen sollen eine neue Funktion erhalten, die die Unzulänglichkeiten der Zellen eines bestimmten Gewebes behebt.

Arten der Gentherapie

Es gibt zwei Hauptarten der Gentherapie: die somatische und die Keimbahn-Gentherapie.

Somatische Gentherapie

Die somatische Gentherapie versucht, eine Krankheit zu korrigieren, indem einige Zellen des Körpers (Soma) des Patienten behandelt werden. Die Existenz einiger transgener Zellen kann ausreichen, um die Symptome der Krankheit zu reduzieren. Um die Zielzellen zu erreichen, werden gentherapeutische Vektoren verwendet, meist Viren, die auf unterschiedliche Weise übertragen werden.

Keimbahn-Gentherapie

Die Keimbahn-Gentherapie zielt darauf ab, transgene Zellen in eine befruchtete Eizelle einzuführen, sodass das therapeutische Gen Teil des genetischen Codes aller Körperzellen, einschließlich der zukünftigen Keimbahn, wird. Obwohl diese Art von Gentechnik bereits an Labormäusen durchgeführt wurde, ist sie bisher beim Menschen nicht angewendet worden.

Ethische und technische Herausforderungen

Die Keimbahn-Gentherapie, die versucht, Mängel der Patienten und der künftigen Generationen zu korrigieren, ist mit komplexen ethischen Problemen verbunden. Viele Menschen aus verschiedenen sozialen Bereichen glauben, dass die Manipulation menschlicher Gene zur Schaffung von "Babys nach Wunsch" oder zur Eugenik führen könnte, was die absichtliche Praxis der genetischen Verbesserung der Menschheit darstellt.

Neben den ethischen Problemen müssen enorme technische Hürden überwunden werden, bevor das volle Potenzial der Gentherapie zur Heilung von Erbkrankheiten ausgeschöpft werden kann. Dennoch ist sie ein vielversprechendes Werkzeug zur Behandlung vieler Krankheiten.

Aktuelle Anwendungen und Zukunftsaussichten

Derzeit wird die Verwendung von transgenen Zellen als Therapie bei bestimmten Krebsarten, Diabetes, Alzheimer oder Parkinson erforscht.

Klonen: Reproduktive Techniken und Herausforderungen

Was ist Klonen?

Wie Sie wissen, ist Klonen der Vorgang, bei dem Organismen erzeugt werden, die genetisch identisch miteinander und mit dem ursprünglichen Organismus sind, von dem sie abstammen.

Einige Lebewesen vermehren sich asexuell und erzeugen exakte Kopien von sich selbst, sogenannte natürliche Klone. Wenn Sie eine Pflanze aus einem Steckling einer anderen Pflanze ziehen, erhalten Sie einen Klon. Aber können wir auch eine Kopie eines erwachsenen Tieres aus einer seiner Zellen klonen?

Reproduktives Klonen bei Tieren

Die aktuelle Biotechnologie ermöglicht die Erstellung tierischer Klone durch eine Technik, die als reproduktives Klonen bekannt ist.

Die Kerntransplantationstechnik

Diese Technik beinhaltet die Entfernung des Kerns einer Eizelle aus einem Spendertier und dessen Ersatz durch den Zellkern einer somatischen Zelle des zu klonenden Tieres – eine Methode, die als Kerntransplantation bezeichnet wird. So wird ein "künstlicher" Embryo erzeugt, der später in die Gebärmutter eines Weibchens derselben Spezies eingepflanzt wird, um seine Embryonalentwicklung abzuschließen. Der so erhaltene Organismus ist genetisch identisch mit dem Individuum, aus dem der somatische Zellkern entnommen wurde.

Das Schaf Dolly und weitere Erfolge

Im Jahr 1996 gelang es einer Gruppe schottischer Wissenschaftler um Professor Ian Wilmut nach 277 gescheiterten Versuchen, das erste Säugetier aus einer erwachsenen Zelle zu klonen: das Schaf Dolly. Seitdem wurde das Klonen vieler anderer Säugetiere wie Mäuse, Katzen, Kühe, Pferde und Schweine demonstriert.

Grenzen und Risiken des Klonens

Allerdings befindet sich das Klonen noch auf einem experimentellen Niveau. In allen Fällen entwickelt sich nur ein geringer Prozentsatz der geklonten Embryonen normal bis zur Geburt, und viele geklonte Tiere, wie Dolly, leiden unter verschiedenen Krankheiten und einem vorzeitigen Tod.

Stammzellen: Potenzial für regenerative Medizin

Was sind Stammzellen?

Der Körper eines Säugetiers, einschließlich des Menschen, besteht aus Milliarden von Zellen. Unter den über hundert verschiedenen Zelltypen sind Stammzellen einzigartig.

Stammzellen (aus dem Englischen: stem cells) sind Zellen, die sich unbegrenzt teilen können, um sowohl neue undifferenzierte Stammzellen zu produzieren als auch sich unter geeigneten Bedingungen in einen oder mehrere spezialisierte Zelltypen zu differenzieren, wie z.B. Muskel-, Blut- oder Leberzellen.

Arten von Stammzellen und ihre Eigenschaften

Nicht alle Stammzellen sind gleich. Sie unterscheiden sich voneinander durch den Grad der Plastizität, d.h. ihre Fähigkeit, Zellen sehr unterschiedlicher Arten hervorzubringen.

• Embryonale Stammzellen (ESC)

  Nachdem ein Spermium ein Ei befruchtet hat, bildet sich eine Zygote. Diese einzelne totipotente Zelle kann durch aufeinanderfolgende Zellteilungen die gesamte Palette von Hunderten verschiedener Zellen des neuen Organismus und somit jedes Gewebe erzeugen, einschließlich derer, die die Plazenta bilden.

  Die Zellen, die aus den ersten Teilungen der Zygote resultieren, sind ebenfalls totipotent. Doch mit der Bildung neuer, zunehmend spezialisierterer Zellen schrumpft der Bereich der Zelltypen, die entstehen können. Einige Tage nach der Befruchtung beginnt die erste Spezialisierung. Der frühe Embryo wird dann als Blastozyste bezeichnet, eine fast hohle Kugel aus Zellen. Man kann zwei Zelltypen erkennen: jene, die die Oberfläche bilden und die Plazenta verursachen, und jene, die einen Teil des Inneren besetzen – die embryonalen Stammzellen.

  Embryonale Stammzellen (ESC, englisch: embryonic stem cells) sind pluripotente Zellen, da sie zwar allein nicht den gesamten Organismus bilden können (sie benötigen die Plazenta), aber den Ursprung aller Zelltypen und Gewebe des erwachsenen Individuums darstellen.

• Adulte Stammzellen (ASC)

  Adulte Stammzellen (ASC) finden sich in einer Vielzahl von erwachsenen Körpergeweben wie Blut oder Haut. Ihre Hauptfunktion ist es, sterbende Zellen innerhalb eines Organs oder Gewebes zu ersetzen.

  Adulte Stammzellen (ASC, englisch: adult stem cells) sind multipotente Zellen, die viele Zelltypen hervorbringen können, aber nicht alle.

Weitere Stammzelltypen

Neben den bisher beschriebenen Zellen gibt es noch andere Arten von Stammzellen. Dazu gehören:

• Fötale Stammzellen: Zellen, die aus Föten isoliert werden können, deren Entwicklung aus natürlichen oder medizinischen Gründen unterbrochen wurde.
• Stammzellen aus Nabelschnurblut: Zellen, die nach der Geburt entnommen werden.
• Embryonale Keimzellen (EGC, englisch: embryonic germ cells): Die Mutterzellen von Keimzellen (Eizellen und Spermien), die in der Kultur in der Lage sind, alle Zelltypen des Erwachsenen zu bilden.

Anwendungen von Stammzellen in der Biomedizin

Stammzellen haben viele Anwendungen sowohl in der Forschung als auch in medizinischen und therapeutischen Projekten. Einige Anwendungen der Studien, die mit Stammzellen durchgeführt werden, sind:

• Forschung und Medikamententests

  Testen von Toxinen und Erprobung neuer Medikamente mit therapeutischem Potenzial. Derzeit werden Krebszelllinien eingesetzt, um potenzielle Krebsmedikamente zu analysieren.

  Untersuchung der frühen Stadien der Embryonalentwicklung und genetische Kontrolle.

• Zelltherapie und Transplantation

  Heute gibt es Therapien, die auf der Verwendung adulter Stammzellen basieren, um beschädigte Organe und Gewebe mit vielversprechenden Ergebnissen zu reparieren. Die Transplantation von Knochenmark-Stammzellen ist vielleicht die bekannteste regenerative Therapie und wird zur Behandlung von Leukämie und anderen Krebsarten sowie zur Reparatur des Herzmuskels bei Patienten mit verschiedenen Herzerkrankungen eingesetzt. Die Entdeckung von Stammzellreserven im erwachsenen Gehirn, die verschiedene Arten von Nervenzellen bilden und Neuronen regenerieren können, ist ein wichtiger Impuls für die Entwicklung neuartiger regenerativer Therapien, die vielen Patienten mit Erkrankungen des Nervensystems zugutekommen könnten.

Therapeutisches Klonen und ethische Aspekte

Für einige Wissenschaftler wird die wahre regenerative Medizin erst beginnen, wenn sie embryonale Stammzellen, insbesondere patienteneigene embryonale Zellen, verwenden können. So könnte die klinische Anwendung in Zukunft zwei große Probleme der aktuellen Transplantation lösen: den Mangel an Spendern und die Verhinderung der Abstoßung von transplantiertem Gewebe, da ein Patient mit seinem eigenen Gewebe (autolog) transplantiert werden könnte. Aber wie können embryonale Stammzellen von einer bereits geborenen Person gewonnen werden, wenn diese Zellen aus Embryonen stammen?

Um embryonale Stammzellen zu gewinnen, müsste das therapeutische Klonen angewendet werden. Dies ist eine außerordentlich komplexe Technik, die mit zahlreichen ethischen und rechtlichen Problemen verbunden ist, obwohl sie nicht das Ziel hat, Menschen zu klonen, sondern einen geklonten Embryo zu schaffen, aus dem Zellen für medizinische Zwecke gewonnen werden können.

Das sogenannte therapeutische Klonen beim Menschen würde die Transplantation des Zellkerns einer erwachsenen Zelle eines Patienten in eine entkernte Eizelle einer weiblichen Spenderin beinhalten. So würde ein geklonter Embryo entstehen, aus dem embryonale Stammzellen extrahiert werden könnten. Diese pluripotenten Zellen könnten dann im Labor differenziert werden, um das benötigte Gewebe zu erzeugen, das ohne Abstoßung in den Patienten transplantiert werden könnte.